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今年的5月8日是第27个世界地贫日,从南方春富(儿童)血液病研究院传来一个好消息——国内TCRαβ-T细胞清除移植治疗地贫首获成功。院长李春富表示,与现行的移植方法相比,新方法不仅能进一步降低感染所导致的死亡率,还能极大地减少血小板输注量,这将有效缓解东莞市的血小板供应紧张局面。
五一假期前夕,14岁的地贫患者阿燕刚刚完成TCRαβ-T细胞清除移植治疗,并顺利出仓。阿燕是广西人,从小就在东莞生活。据她妈妈介绍,阿燕靠输血祛铁维持生活已有13年了,全家人做梦都想摆脱每两周往返医院输一次血的痛苦经历。“十多年来,我们在治病和输血祛铁方面花费了近百万元,却得不到根治。现在阿燕终于成功完成了造血干细胞移植,为了这一天,我们一家人已经苦苦等待了13年。”
地贫是地中海贫血的简称,分为α、β两大类。根据病情轻重的不同,β地中海贫血又分为轻型和重型。据李春富介绍,该病在我国广东、广西、四川多见,最新的广东地贫流行病学调查显示,广东地贫基因携带率为16.83%。“以此计算,每年有超过5000例重型a地贫和1500例重型β地贫胎。从广东省21市地贫基因携带率看,梅州的23.73%最高,汕头的8.47%最低。”
为了解决供者配型问题的困难,从2010年,李春富教授团队就开始对半相合造血干细胞移植技术进行研究。经过六年的摸索和实践,在2016年提出了互补性移植概念——“半相合父母供髓联合非亲缘脐带血移植技术”。这项技术获得了学术界认可,四年无病生存率高达97%。
65岁的李春富言,尽管移植技术一再提升,但仍有相当数量的患者因为供者配型点位低,而面临很大的移植风险,存在2-3%的死亡率。“这对于地贫这种仅靠输血祛铁就能生存的良性病是不应该的,这也是我20多年来的一个心结。因此,夕阳虽短,研究不止,必须寻找更为安全可靠的移植方法。”
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我是清夏号的签约作者“xiaobian”!
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